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Investigación


Publicado 1 de abril de 2013
"Genes en lugar de fármacos", el programa Redes entrevista a Fàtima Bosch

En el capítulo nº 107 de Redes, Eduard Punset entrevista a Fátima Bosch, experta en terapia génica de la Universidad Autónoma de Barcelona.
El programa también entrevista a la Dra. Mercè Pineda, neuropediatra del Hospital Sant Joan de Déu, de Barcelona, y experta en mucopolisacaridosis y recoge el testimonio de familiares de enfermos para conocer de cerca cómo viven con estas enfermedades.



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Hospital de Retrophin y St. Jude Children de Investigación para colaborar en el Programa de Investigación de Enfermedades Raras

Programa dirigido por la Dra. Suzanne Jackowski pondrá a prueba reemplazo Retrophin biblioteca terapia para el tratamiento de PKAN, una enfermedad neurodegenerativa rara
NUEVA YORK - (  ) - Retrophin, LLC, una privada con sede en Nueva York, la compañía biotecnológica centrada en el descubrimiento y desarrollo de tratamientos para enfermedades raras y potencialmente mortales, ha anunciado hoy que ha firmado un acuerdo de investigación patrocinado con St. Jude Children Research Hospital es. Retrophin suministrará financiación y una biblioteca de compuestos para terapia de reemplazo de St. Jude para la prueba de uso potencial en el tratamiento de la enfermedad PKAN.
"Esta colaboración refuerza nuestro compromiso con el descubrimiento de tratamientos para enfermedades raras, especialmente aquellas que tienen un efecto devastador sobre los niños"
PKAN, o pantotenato quinasa asociada a la neurodegeneración, es una enfermedad hereditaria caracterizada por la acumulación de hierro en el cerebro y la degeneración progresiva del sistema nervioso. Los síntomas de PKAN variar mucho, pero pueden incluir la distonía, rigidez muscular, y repentinos espasmos musculares involuntarios. El inicio generalmente ocurre antes de los 10 años de edad y por lo general resulta en una muerte prematura. Aunque la incidencia exacta de PKAN es incierto, se estima que afecta a uno a tres por millones de personas en todo el mundo. Actualmente no existe una cura para la PKAN. 1, 2
Suzanne Jackowski, PhD, investigador principal del estudio de St. Jude, ha llevado a cabo una amplia investigación sobre la coenzima A, que está regulado por la quinasa pantotenato. Ella ha estado investigando los cuatro quinasas pantotenato activas para comprender la base metabólica para PKAN.
"Esta es una gran oportunidad para mí para contribuir al desarrollo de un tratamiento prometedor para una enfermedad pediátrica catastrófico", dijo Jackowski.
"Esta colaboración refuerza nuestro compromiso con el descubrimiento de tratamientos para enfermedades raras, especialmente aquellas que tienen un efecto devastador en los niños", dijo Martin Shkreli, consejero delegado de Retrophin. "Estamos encantados de trabajar con el Dr. Jackowski y San Judas, y esperamos poder informar sobre el progreso del programa de investigación en el próximo año. Nuestra esperanza es conseguir un candidato viable a la investigación clínica tan pronto como sea posible. La naturaleza de la terapia de reemplazo es intuitivo y creemos que tiene una alta probabilidad de éxito en comparación con otras modalidades de tratamiento. Al sustituir el defecto subrayado en estos pacientes, esperamos restaurar directamente su salud. "
Bajo los términos del acuerdo, Retrophin será el propietario de la propiedad intelectual para los compuestos que suministra a St. Jude, mientras que St. Jude será el propietario y tiene la posibilidad de publicar los resultados de las pruebas biológicas que realiza. Los términos financieros del acuerdo no fueron revelados.
Acerca del Hospital de Investigación Pediátrica San Judas
Desde su apertura hace 50 años, el Hospital St. Jude Children Research ha cambiado la forma en que el mundo trata el cáncer infantil y otras enfermedades que amenazan la vida. Las familias nunca pagan St. Jude para el cuidado de sus hijos recibe y, por cada niño tratado aquí, miles más se han salvado en el mundo a través de St. Jude descubrimientos. El hospital ha jugado un papel fundamental en el impulso de Estados Unidos las tasas de supervivencia del cáncer pediátrico 20 a 80 por ciento en general, y es el primer cáncer y nacional único instituto designado por el Centro Integral del Cáncer dedicada exclusivamente a los niños. También es un líder en la investigación y tratamiento de enfermedades de la sangre y las enfermedades infecciosas en los niños. St. Jude fue fundada por el fallecido artista Danny Thomas, quien creía que ningún niño debe morir en el amanecer de la vida. Para obtener más información, visitewww.stjude.org . Siga con nosotros en Twitter @ StJudeResearch.
Acerca Retrophin, LLC
Retrophin, LLC es una privada con sede en Nueva York, la compañía biotecnológica centrada en el descubrimiento y desarrollo de tratamientos para enfermedades raras y potencialmente mortales. Retrophin está desarrollando tratamientos para la glomeruloesclerosis focal y segmentaria (GEFS), distrofia muscular de Duchenne y otras enfermedades catastróficas. Compuesto principal de la compañía, RE-021, anteriormente conocido como DARA, está programado para comenzar a participar en un ensayo clínico de fase II para GEFS en un futuro próximo. Serie A Retrophin de financiación fue liderada por Capital MSMB y varios altos ejecutivos actuales y anteriores de las compañías farmacéuticas y de atención médica.
1 Instituto Nacional de Desórdenes Neurológicos y Derrame Cerebral: http://www.ninds.nih.gov/disorders/nbia/nbia.htm

Contactos

Retrophin, LLC 
Shkreli Martin, CEO, 212-983-1310 Martin.Shkreli @ retrophin.com o 6 grados de Tony Plohoros, 908-591-2839tplohoros@6degreespr.com o St. Jude Judith Negro, 901-595-2434 Judith.Black @ stjude.org












































Publicado 7 de mayo de 2012



La Unión Europea financia  la investigación  de NACH

Las posibilidades de investigación de la Neurodegeneración por Acumulación Cerebral de Hierro (NACH) ha dado un gran salto hacia adelante con la reciente adjudicación de la Unión Europea de una subvencion para los próximos cuatro años por valor de  5,2 millones de €uros.


El objetivo de la subvención conocida como TIRCON (Treat Iron-related Childhood Onset Neurodegeneration)  es encontrar formas de mejorar las vidas de los pacientes NACH.

Los científicos de Europa y los EE.UU. se unirán para crear un registro mundial de pacientes NACH para que los datos y los tejidos se puedan compartir más fácilmente entre los investigadores.

TIRCON también contará con otras actividades muy esperadas, incluyendo el desarrollo preclínico de pantetina y sus derivados, y un ensayo clínico deferiprona.

El ensayo con deferiprona, que estudiará el impacto de la terapia quelante del hierro en las personas con PKAN (Pantotenato Kinasa Asociado a Neurodegenaración) la forma más común de NACH, se ejecutará en colaboración con el Dr. Elliot Vichinsky en el Hospital de Niños de Oakland en el Oakland, California, el cual, ha recibidorecientemente subvencion de la FDA norteamericana (Food and Drug Administration) para dicho ensayo.

En la reunión de arranque del proyecto TIRCON, celebrada en Munich, Alemania en enero de 2012, se reunió a las organizaciones que participan en TIRCON, incluyendo 10 grupos de científicos de centros de investigación en Alemania, Polonia, Holanda, Italia, Estados Unidos, el Reino Unido y Eslovenia.

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