¿MAS CERCA DE LA CURA?
Retrophin reporta informes positivos de supervivencia en la prueba preclínica de compuesto RE-024 para el tratamiento de la enfermedad de pantotenato quinasa asociada a la neurodegeneración (pKAN)
Retrophin, Inc. (OTCQB: RTRX) ha
anunciado hoy que ha recibido los resultados de supervivencia positivos de las
pruebas preclínicas provisionales para el compuesto de la Compañía, RS-024,
para el tratamiento de la enfermedad de pantotenato quinasa Asociada a Neurodegeneración
(pKAN).
RE-024 es una terapia de reemplazo
enzimático de fosfopantotenato, el sustrato que falta en pacientes con pKAN.
Las pruebas se realizaron en ratonesa los que se les administró un inhibidor
PANK para inducir un fenotipo pKAN similar.
Los resultados provisionales de
este estudio de dos semanas evaluaron el efecto de RE-024 en ratones
dosificados con RE-024 y Hopantenate (HoPan), un inhibidor de la pantotenato
quinasa que simula pKAN mediante la inhibición de PANK, en comparación con los
ratones dosificados con HoPan solo. Los datos del estudio mostraron que el
92,5% (37/40) de los ratones dosificados con HoPan y RE-024 sobrevivieron el
experimento, mientras que no (0/14) ratones dosificados con HoPan solo estaban
vivos al final del período de estudio (p <0,0001).
PKAN es un trastorno neurológico
raro y mortal que es causada por una mutación en el gen PANK2, que impide que
los pacientes de ser capaces de metabolizar correctamente la vitamina B5 (pantotenato)
en fosfopantotenato. La interrupción de esta ruta metabólica conduce en última
instancia, a la disminución de los niveles de la coenzima A (CoA) y la
acumulación de hierro en el cerebro. Como resultado, los pacientes presentan
distonía (contracción muscular sostenida que lleva a la postura anormal), la
rigidez, la disfagia (dificultad para tragar), debilidad, retinopatía
pigmentaria (discapacidad visual), temblores, así como un número de otros
síntomas. El inicio de la pKAN suele ocurrir antes de la edad de 10 años y
tiene una prevalencia estimada de 5.000-10.000 pacientes en todo el mundo. Muchos
pacientes mueren dentro de los 10 años de haber sido diagnosticado.
"Estamos orgullosos de lo
que hemos logrado con este programa en un corto período de tiempo", dijo
Martin Shkreli, Fundador, Presidente y Consejero Delegado de Retrophin.
"Cuando nuestro equipo de leer acerca de la difícil situación de los
pacientes pKAN, nos movimos rápidamente para desarrollar una serie de análogos
phosphopantothenate que creíamos sería rescatar el fenotipo de los pacientes
que sufren de esta terrible enfermedad, catastrófico. Hoy me siento muy
orgulloso de nuestro equipo por su dedicación a estos pacientes. Esperamos que
vamos a ser capaces de iniciar un estudio en seres humanos en el primer
trimestre de 2014 ".
Suzanne Jackowski, PhD, miembro
de la facultad en el Hospital de Investigación St. Jude Children y un experto
en el metabolismo de la coenzima A, comentó: "Me siento alentado por los
resultados de este último experimento con RE-024. Los datos de supervivencia
preclínicos positivos generada por este estudio servirá para confirmar aún más
nuestra propia investigación prueba-de-concepto, llevado a cabo a principios de
este año, apuntando a RE-024 como un posible nuevo enfoque prometedor para el
tratamiento de esta enfermedad debilitante y potencialmente mortal ".
Retrophin es una compañía
farmacéutica centrada en el descubrimiento y desarrollo de fármacos para el
tratamiento de enfermedades mortales y debilitantes a menudo para los que
actualmente no existen opciones viables paciente. La compañía se centra actualmente
en varias enfermedades catastróficas que afectan a los niños, incluidos
glomeruloesclerosis segmentaria focal (GSF), pantotenato quinasa
Neurodegeneración Asociada (pKAN), distrofia muscular de Duchenne y otras. El
principal compuesto de Retrophin, RS-021, está previsto que comience la
inscripción en un ensayo clínico potencialmente pivotal de Fase 2 para la GFS
en 2013. Para obtener información adicional, visite www.retrophin.com.
Traducción de Wall Street Journal : http://online.wsj.com/article/PR-CO-20130816-906005.html
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