¿MAS CERCA DE LA CURA?


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Retrophin reporta informes positivos  de supervivencia en la  prueba preclínica de compuesto RE-024 para el tratamiento de la enfermedad de pantotenato quinasa asociada a la neurodegeneración (pKAN)

Retrophin, Inc. (OTCQB: RTRX) ha anunciado hoy que ha recibido los resultados de supervivencia positivos de las pruebas preclínicas provisionales para el compuesto de la Compañía, RS-024, para el tratamiento de la enfermedad de pantotenato quinasa Asociada a Neurodegeneración (pKAN).
RE-024 es una terapia de reemplazo enzimático de fosfopantotenato, el sustrato que falta en pacientes con pKAN. Las pruebas se realizaron en ratonesa los que se les administró un inhibidor PANK para inducir un fenotipo pKAN similar.

Los resultados provisionales de este estudio de dos semanas evaluaron el efecto de RE-024 en ratones dosificados con RE-024 y Hopantenate (HoPan), un inhibidor de la pantotenato quinasa que simula pKAN mediante la inhibición de PANK, en comparación con los ratones dosificados con HoPan solo. Los datos del estudio mostraron que el 92,5% (37/40) de los ratones dosificados con HoPan y RE-024 sobrevivieron el experimento, mientras que no (0/14) ratones dosificados con HoPan solo estaban vivos al final del período de estudio (p <0,0001).

PKAN es un trastorno neurológico raro y mortal que es causada por una mutación en el gen PANK2, que impide que los pacientes de ser capaces de metabolizar correctamente la vitamina B5 (pantotenato) en fosfopantotenato. La interrupción de esta ruta metabólica conduce en última instancia, a la disminución de los niveles de la coenzima A (CoA) y la acumulación de hierro en el cerebro. Como resultado, los pacientes presentan distonía (contracción muscular sostenida que lleva a la postura anormal), la rigidez, la disfagia (dificultad para tragar), debilidad, retinopatía pigmentaria (discapacidad visual), temblores, así como un número de otros síntomas. El inicio de la pKAN suele ocurrir antes de la edad de 10 años y tiene una prevalencia estimada de 5.000-10.000 pacientes en todo el mundo. Muchos pacientes mueren dentro de los 10 años de haber sido diagnosticado.

"Estamos orgullosos de lo que hemos logrado con este programa en un corto período de tiempo", dijo Martin Shkreli, Fundador, Presidente y Consejero Delegado de Retrophin. "Cuando nuestro equipo de leer acerca de la difícil situación de los pacientes pKAN, nos movimos rápidamente para desarrollar una serie de análogos phosphopantothenate que creíamos sería rescatar el fenotipo de los pacientes que sufren de esta terrible enfermedad, catastrófico. Hoy me siento muy orgulloso de nuestro equipo por su dedicación a estos pacientes. Esperamos que vamos a ser capaces de iniciar un estudio en seres humanos en el primer trimestre de 2014 ".

Suzanne Jackowski, PhD, miembro de la facultad en el Hospital de Investigación St. Jude Children y un experto en el metabolismo de la coenzima A, comentó: "Me siento alentado por los resultados de este último experimento con RE-024. Los datos de supervivencia preclínicos positivos generada por este estudio servirá para confirmar aún más nuestra propia investigación prueba-de-concepto, llevado a cabo a principios de este año, apuntando a RE-024 como un posible nuevo enfoque prometedor para el tratamiento de esta enfermedad debilitante y potencialmente mortal ".

Retrophin es una compañía farmacéutica centrada en el descubrimiento y desarrollo de fármacos para el tratamiento de enfermedades mortales y debilitantes a menudo para los que actualmente no existen opciones viables paciente. La compañía se centra actualmente en varias enfermedades catastróficas que afectan a los niños, incluidos glomeruloesclerosis segmentaria focal (GSF), pantotenato quinasa Neurodegeneración Asociada (pKAN), distrofia muscular de Duchenne y otras. El principal compuesto de Retrophin, RS-021, está previsto que comience la inscripción en un ensayo clínico potencialmente pivotal de Fase 2 para la GFS en 2013. Para obtener información adicional, visite www.retrophin.com.

Traducción de Wall Street Journal : http://online.wsj.com/article/PR-CO-20130816-906005.html
Anónimo

Hola soy un.paciente con esta enfermedad kiero aver si podeis sacar una tratamiento para esto kiero decir k no es facil yevar esta enfermedad pero nos a tocao aver si sacan algo proto para los k subren de esta enfermedad

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Anónimo

Hola tengo un familiar con esta enfermedad vivimos en Panama. Como podemos hacer para q nos ayuden a mejorar su calidad de vida. Graxias. Contactarme a mi correo yasmoi0213@hotmail.com

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